狗万注册Syapse公司、FDA和Aurora Health公司在AACR全体会议上提出了安全研究

thomasbrown

托马斯·布朗,医学博士

2020年4月27日

狗万注册Syapse很兴奋,我们的第一个联合研究抽象与FDA已被接受和被作为一个全体会议口头报告今天的一部分今年的AACR虚拟的年度会议。这是一个崇高的荣誉,反映了角色,使用真实的证据(RWE)合作研究是在塑造肿瘤研究。

在我的职业生涯中,我一直致力于推动新癌症疗法的发展,通过经典的第一阶段,2,3在学术中心进行临床试验。最近,在一个社区环境中领导一个“混合”癌症研究项目,包括领导一个精准医疗项目,我意识到真实世界数据的潜力(RWD)加速不只是我们的临床结果的了解,也安全。后者已变得日益重要食品及药物管理局已成功加速了癌症治疗的批准,导致在后批准设置明确的疗效和安全性问题的一个更大的挑战。这是安全问题尤为重要的是表现在相对长的一段时间。全体会议平台在年度AACR会议的目的是为高影响力研究简报全球舞台,这是美妙的看RWE在全体会议上作了专题报道。当然,这是最不寻常的一年,因为今年的会议完全是虚拟的冠状病毒病-19大流行。这一流行病不仅改变我们现在的行为方式,但可能会导致我们的方法来研究癌症的持久变化,肿瘤的做法,在这方面我们还没有完全理解。我们在Sya狗万注册pse,与其他同业一起,看到的方式来发展疗法正在改变。临床试验和监管过程被重新提起,因为我们说话,和生命科学公司,癌症护理提供者,和监管机构都在移动,以适应这一新的现实。我们认为,这一新的现实可能包括更突出的作用RWE,并与冠状病毒病-19流行病特别及时的冲击力作用RWE在治疗的安全性已经变得清晰起来。

狗万注册的重要性RWE的利益相关者食品及药物管理局在这一领域取得了进展。通过我们的食品及药物管理局,我们与我们的合作者在药物评价和研究中心(CDER)和临床药理学的办公室(OCP这是肿瘤学家今天面临的一个重要问题。具体来说,虽然免疫疗法已被批准的高率,特别是使用突破性的指定基于阶段2临床试验结果表明,免疫疗法在更广泛人群中的安全性尚不清楚。在肺癌中,由于肺癌本身的肺功能障碍、过去的治疗干预以及潜在的共病,肺炎对发病率甚至死亡率的显著风险有潜在的贡献,因此特别值得关注。影响治疗决定的一个重要临床问题是,治疗后的肺炎发生率是否会因患者是否有肺炎病史而有所不同,免疫治疗与更传统和更容易理解的化疗之间是否有明显差异。虽然我们当时并不知道,但在1月份提交了我们最新的摘要之后,这个问题就变得越来越重要了。

为了回答这个问题AACR虚拟届年会,齐刘海博士,博士,MSTAT,冷冻铸造高级科学顾问,OCP的翻译科学办公室食品及药物管理局,将介绍我们的研究方法和成果一个抽象由Syapse公司、Aurora Hea狗万注册lth公司和the食品及药物管理局OCPCDER。更多关于这个演讲的信息,以及注册免费会议的链接可以在我们的网站上找到新闻稿

我们的抽象,名为“肺炎发病的患者在临床试验和真实世界的数据免疫治疗或化疗治疗非小细胞肺癌,”是工作Syapse和有形的结果狗万注册食品及药物管理局作为研究合作协议的一部分(美国广播公司)于2019年8月签署。我们很荣幸,这项工作被选定为口头介绍和讨论在临床全体会议AACR这是一个引人注目的阶段,让我们能够对现有的有关肺癌靶向治疗的证据做出重要贡献。

我想借此机会庆祝这一成就,并分享我自己的想法,为什么我觉得这项工作如此令人兴奋,我们如何能够克服进行安全研究的传统挑战RWD,为什么Syapse狗万注册是很好地回答这个领域在未来更深层的问题。

狗万注册Syapse定期结合临床和分子数据在各种各样的源系统开发一个全面的、纵向的照片中每个癌症患者的护理过程Syapse学习健康网络,前后病人的癌症诊断,包括癌症和非癌症护理。

研究小组使用纵向视角比较了非传染性肺炎在非小细胞肺癌中的发病率(非小细胞肺癌)接受化疗和免疫检查点抑制剂治疗的病人(这里),并根据患者是否有非感染性肺炎的既往史来划分这些结果。在此过程中,研究小组的目标是了解肺炎的既往病史在多大程度上可能影响患者在现实生活中出现这种治疗相关副作用的可能性。

本研究采用相同的回顾性分析,采用两个平行的数据来源:1)RWD来自Sya狗万注册pse公司在雅乐极光健康中心治疗的患者,以及2)之前提交给美国国立卫生研究院的关键研究的临床试验数据食品及药物管理局。大多数临床试验登记尽可能健康的病人,所以这项研究代表了一个机会让我们确定是否同样的风险评估的“原始”临床试验人口也会反映在现实世界中,医生在哪里做出困难的决定如何对待患者更复杂的临床资料。狗万注册Syapse和食品及药物管理局同事们合作设计成对的临床试验数据分析RWD。我们共同创建了评估肺炎发病率的分析方法,包括调整分析RWD在临床试验中使用的定义。诸如索引日期的一致性、肺炎的定义以及是否包括或排除与辐射相关的肺炎的决定等问题需要团队之间的高度协作。

我们的研究发现,临床试验数据和RWD一般围绕治疗相关性肺炎的风险,以及有非感染性肺炎病史的患者的风险升高。考虑到这个真实世界的风险因素是在临床试验已经确定的可控范围内,我们已经得出结论,对于医生来说,治疗相关肺炎的可能性不应该被认为是避免可能有益的治疗的理由。值得注意的是,在RWD,大多数患者有肺炎或者是既往病史或治疗相关性肺炎,曾接受放射治疗在某个时间点。这就提出了放射治疗的作用,作为一个风险因素的问题这里-相关性肺炎和治疗相关性肺炎一般。

正如我所提到的,肿瘤快速审批的增加增加了后市场时期的压力,并为癌症治疗提供了机会RWD提供临床可操作的见解,例如我们的摘要提供的见解。RWD有潜力证明有意义的临床有效性,描述以前未确认的不良事件(特别是那些需要很长时间才能显现的不良事件),发现新的禁忌证,并帮助我们计算老年患者或器官功能差的人群的剂量调整。

虽然建立真实世界的安全配置文件的能力将肿瘤生态系统在整个受益的利益相关者,这类问题在历史上一直很难与现有的现实世界的数据集来回答。这主要是由于参与跟踪患者在一段长时间的高复杂性。为了与不良事件或结果,需要一个有意义的连接疗法,以了解每个治疗之旅的全部longitudinality,包括影像,临床实验室,门诊人次,基层医疗,以及专家出诊。

在Sy狗万注册apse公司,我们精心打造了一个独特而全面的系统RWD有效应对这些挑战的平台。我们与Syapse Learning health Network中的大型社区卫生系统建立了密切的合作关系,使我们能够持续访问多个临床源系统狗万注册,从这些系统我们可以构建每个癌症患者的完整旅程,包括肿瘤学和非肿瘤学护理。然后,我们将这些数据与直接从美国顶级分子检测实验室收到的结构化数据相匹配。最后,来自第三方的数据,如国家癌症研究所的监测、流行病学和最终结果(先见)项目登记。结果是RWD平台是一个强大的RWE可用于高影响临床研究的资源,如在本次全体会议中所介绍的资源。

我们的深度和广度RWD平台使我们能够继续在我们的医疗系统,生命科学和监管合作伙伴的协作安全研究的其他领域。鉴于目前冠状病毒病我们正计划扩大我们的研究范围,以了解肺炎病史在多大程度上导致与肺炎相关的治疗风险增加。此外,我们正在考虑进一步扩展这项工作,包括ICIs以外的其他治疗类别,并明确放疗作为诱发危险因素的作用这里相关的肺炎。

我们感兴趣的另一个关键领域是确定接受靶向治疗的患者的共病特征,特别是那些共病通常将其排除在临床试验之外的患者(如肾功能和肝功能障碍、慢性肺病、心血管疾病或脑转移)。使用RWD,开发与这些代表性不足人群相关的临床有效性和安全性结果的证据,有可能为医生评估这些患者的权衡决策提供急需的见解。值得注意的是,虽然治疗相关的肺炎发病率在临床试验数据和RWD在我们的研究中,非感染性肺炎的既往病史在美国的发生率明显较高RWD(0.7%的临床试验数据;2.6%RWD)。这种差异凸显了需要了解,除了传统的临床试验设定一个真实世界的环境安全成果。

狗万注册Syapse的公司狗万注册使命是使医疗服务提供者通过精密医学提供最好的照顾,并与学习卫生网络的力量,我们的RWD平台,并与我们的生命科学,监管和研究合作者,我们可以继续提供安全洞察力,使我们的使命成为现实。

祝你身体健康。

托马斯·布朗,医学博士,工商管理硕士